统计学处理

（一）概念和意义

统计学方法的选择与应用应贯穿于整个课题设计、资料分析和处理的全过程。待试验开始以后或临近结束时才想到统计学的重要性，不仅为时已晚，还可造成无法弥补的损失。根据样本来估计和推论总体的情况是统计学的基本思路，推论或估计的正确性取决于样本的代表性。由于病人具有个体差异，所得数据必须经过统计学处理才有意义。应强调的是，临床试验的统计学意义要与它的临床意义联系在一起。

（二）方法和原理

1.研究者应掌握基本的统计学方法和原理，如随机分组、样本量计算、差异的显著性检验等。在研究的设计阶段要考虑对不同质的研究资料采用不同的统计学方法，包括定量、定性、等级、配对、非配对资料等。常用的方法有组间资料分析、分层资料分析、等级资料分析以及单因素或多因素分析等。

2.临床试验应重视比值比、危险比和可信限的估计。

（1）比值比（odds ratio，OR）：又称机会比，比值是某事件发生的概率与该事件不发生的概率之比，或某事件是如此的概率与该事件并非如此的概率之比。机会比即比值比例，是两个比值之比。比值比是判断治疗相对作用的定值量。

（2）应明确肯定假阳性、假阴性概率的水平和可信区间（confidence interval，CI）范围，从而评价临床试验结果的真实程度。可信区间是按一定的概率去估计总体参数（均数或率）所在的范围。它是按预先给定的概率（1－α，常取95%或99%）确定未知参数值的可能范围，这个范围被称为所估计参数值的可信区间或置信区间。可信区间实际上只是估计值的概率范围而不是真正的参数值。在总结研究结果时，估计值和可信区间甚至比P值更有价值。可信区间是一个能确信真实参数或结果所在的区域和有多大可能性，即所估计的临床作用的意义和它的精度。

（3）危险度（risk）是不良结果事件的发生概率，表示某一个给定结果的频数分布，即危险度是概率，波动于0.0～1.0。概率为0.0表示事件不会发生，概率为1.0表示事件必然会发生。事件的危险度：发生事件的人数/（发生事件的人数＋未发生事件的人数）。

3.在病因学和疾病治疗与预后研究中有的需要做多因素的分析，如多元线性回归、Logistic回归、Cox生存分析等。回归就是“多作用的统计学模型”，回归的目的是使一个所需的结果与一个或多个变量相关。其中Logistic回归最适用，常用于计算比值比（odds）、危险比以及进行调整因素的多元回归。当前已有各种计算机统计软件供应，可开展各种复杂的统计学分析。

4.统计学处理时常使用P值，P值的大小取决于治疗作用的差别和它的变异性，变异性又取决于样本大小。研究人员更应该注重治疗作用的大小和临床意义，而不是P值，P值并不能表示临床作用的重要意义，更不能仅通过提高样本数来获得统计学的显著性。P值的意义只表示概率的大小，而不能说明差异的大小，若P值＜0.05，不宜说“两者有显著差异”，而应说“两者差异有统计学意义”。