自体干细胞移植（auto－HSCT）治疗白血病是指患者在疾病缓解期，将其造血干细胞采集出来，直接不经任何处理或经过体外净化处理尽可能清除可能残留的白血病细胞后冷冻保存，然后在患者接受强烈放射治疗、化学治疗预处理后输回患者体内，经过14～40d的时间，患者白细胞、红细胞和血小板可以逐渐恢复，数月后机体免疫功能也逐渐达到正常水平。这一治疗方法的关键在于：患者接受强烈预处理时造血干细胞已经体外保存起来，因此，预处理强度将不再受骨髓造血恢复能力的限制，通常这种强烈的预处理对患者的白血病细胞杀伤作用远大于普通的化疗，从某种意义而言，白血病的自身造血干细胞移植相当于超强度的化疗。
自体移植的移植物来自患者本身，体外保存移植物后，移植物免受化疗、放疗的损伤，但正因为移植物未经化疗药物及放射杀伤作用，若含有一定的残留白血病细胞将是导致移植后复发的原因之一。尽管白血病患者自身移植时造血干细胞都是在缓解状态下采集的，但是白血病的形态学缓解只表明白血病细胞含量＜5%，如果采用灵敏度更高的检测方法，将更容易发现白血病细胞的残留，力争高质量的缓解是减少移植后复发的关键之一。
儿童白血病是一组具有高度个体差异的疾病，患儿的疗效参差不一，差别很大。传统的化疗能使相当一部分的白血病患者达到长期无病生存，这部分患儿往往治疗过程中一直处于高质量的缓解状态。实际上如果化疗可以使患者达到高质量缓解，那么这些患者通常也无须进行干细胞移植。因此，一般而言，只有不能达到高质量缓解的白血病患儿才有必要考虑包括自身移植在内的进一步强烈治疗。
尽管有很多方法可以对白血病患儿的自身移植物进行体外纯化处理，但在纯化移植物的同时加入的有害物质、细胞处理过程中产生的细胞毒作用等不良反应限制了其在体内的广泛应用，因而迄今为止纯化处理的自身造血干细胞移植在临床并未得到普遍应用。
（一）急性淋巴细胞白血病的自体干细胞移植
强烈化疗已使儿童急性白血病的疗效有了明显改善，但仍有30%左右的急性淋巴细胞白血病对化疗药物不敏感、疾病复发而不能获得长期无病生存。异基因造血干细胞移植能使部分患儿从中得救。但因我国日益家庭小型化使儿童患者普遍缺乏同胞供者，且我国的造血干细胞库尚处于早期发展阶段，受组织相容性抗原（HLA）配型的限制，约50%的患者找不到合适的供体，又受社会经济发展能力的限制，普通家庭一般很难承担造血干细胞移植的巨大开支，所以，能真正接受造血干细胞移植的患儿只占需要移植患儿的极少部分。与异基因移植相同，自体移植的预处理也以全身放疗（TBI）及大剂量环磷酰胺（CTX）最为经典，虽然一些研究者曾报道以阿糖胞苷、依托泊苷、美法仑等作为预处理，但这些预处理并未显示出较TBI及CTX的优越性。迄今为止，尚未见自体造血干细胞移植治疗儿童急性淋巴细胞白血病的随机对照研究报道。目前自体造血干细胞移植治疗儿童ALL基本上是被否定的。
（二）急性非淋巴细胞白血病的自体干细胞移植
强烈化疗已使儿童急性白血病的疗效有了明显改善，但仍有50%左右的急性非淋巴细胞白血病患儿最终因疾病复发而死亡，异基因造血干细胞移植能拯救部分难治性白血病患者的生命，但因其需要很高的经济投入，治疗过程的高风险性、长期生存者的生存质量影响和HLA相合供体的来源等问题都限制了其在临床的普遍应用。
早在20世纪80年代，国外一些中心曾对急性白血病进行自体造血干细胞移植的临床研究，并将其疗效与化疗相比较，试图以此改善患者的预后，但大多数都因为临床研究的样本过少、随访病例的依从性较差、入选病例非随机分配或患者随访时间不够长而使得研究结果不十分可信。
目前对于急性非淋巴细胞白血病（ANLL）患儿，除了M3具有较好染色体核型异常外，若有同胞供体应积极在CR1状态下进行异基因造血干细胞移植，对于CR2及更高危患者，更应积极争取异基因造血干细胞移植。自体造血干细胞移植并未显示明显优越性，但若存在“完美”的移植物（如目前自体脐带血库的建立使得部分ANLL患儿具备了优质的造血干细胞），自体移植可能在一定程度上提高患儿的生存机会。另外，进一步的临床研究，如探索不同时间进行移植的效果、选择不同的病种、采取不同的移植物净化方法进行研究、开展更大规模的国际合作，可能为临床提供更明确的指导意见。
（三）慢性粒细胞白血病的自体干细胞移植
慢性粒细胞白血病（CML）是造血系统克隆性疾病，以骨髓增殖为特征，90%的患者Ph染色体阳性，BCR－ABL融合基因所产生的融合蛋白使酪氨酸激酶活化是导致疾病的主要机制。在10%Ph阴性的CML中约半数可呈BCR－ABL融合基因阳性，BCR－ABL融合基因阴性患者中相当一部分存在RAS基因突变。
未经治疗的CML患者的中位数生存时间约为3年，最后病情加速发展转变为恶性程度更高的疾病。羟基脲、干扰素等是最常应用的药物，初次治疗的效果一般非常显著，症状、体征可完全消失，血象、骨髓象恢复正常或接近正常。在发生急变之前，患者的体力和一般健康情况往往都很好，但是羟基脲、干扰素等并不能明显延长患儿的生命，仅约15%患者可生存至5年或更长，Ph染色体阴性的患者预后则更差。CML急变一旦发生后，大多于几周至几个月内死亡。
一直以来，普遍认为异基因造血干细胞移植是挽救CML生命惟一的途径。只是因为患者在慢性期阶段，健康状态良好，而且慢性往往可持续数年，异基因移植又是高风险的治疗措施，因此，选择何时进行移植为人们所关注。慢性期是理想的移植时间，患者一旦进入加速期或急变期，移植后复发机会明显增多，患者的生存机会将明显减少。一般而言，CML初诊1年内疾病加速、急变的概率不大，所以尽量要求患者在诊断后1年内争取异基因移植。
伊马替尼（格列卫）是一种酪氨酸激酶抑制药，其是针对BCR／ABL所引起的分子改变。自美国1998年批准伊马替尼进行临床试验以来，其开发速度惊人。伊马替尼不仅适用于慢性期，对加速期及急变期患者也有相当好的疗效，特别适用于化疗、干扰素治疗失败的患者。伊马替尼不仅可以使CML患者取得血液学缓解，还可取得遗传学甚至分子生物学缓解。自伊马替尼问世以来，CML患者的治疗措施也发生了很大改变：比如说异基因造血干细胞移植不再是惟一的根治性手段。更重要的是CML患儿需要在什么时候（起病多久）考虑进行造血干细胞移植，这一问题的答案也不如以前那么绝对。伊马替尼的出现，延长了患者的生存时间，改善了患者的生命，挽救了部分以往不可能再获得救治机会的患者的生命。异基因造血干细胞移植已经不是惟一的、首选的治疗儿童CML的手段。如果不考虑经济原因，患儿应当首先接受伊马替尼治疗，并定期检测BCR／ABL融合基因的表达，监测疾病的进展，只有当疾病加速进展，或患儿对伊马替尼产生耐药后才考虑进行异基因造血干细胞移植。更何况随着新药的不断研发，部分耐药患者还有机会接受新的药物治疗。因此，可以说伊马替尼改写了CML治疗的历史。
尽管很难对CML患者进行随机对照研究来评价自身移植的效果，但欧洲协作组还是开展了这一工作，但因伊马替尼的出现，此研究将不再可能得到预期可评判的结果。
自体移植的本质相当于强化疗，因为造血干细胞在移植预处理前被采集并体外保存，所以患儿可以接受超强的化疗而不必担心化疗强度太大以至于患儿的造血重建发生困难。原则而言，只要肿瘤细胞对化疗敏感，都可进行自身移植。但目前普遍认为：尽管神经母细胞瘤的疗效仍然十分有限，但通过自体移植仍能明显改善＞1岁的晚期神经母细胞瘤（NB）患儿的预后，因而晚期神经母细胞瘤已成为自体移植治疗儿童高危实体肿瘤的首选病种。此外，美国儿童肿瘤联合调查组（CCG）认为自体移植会在一定程度上提高尤因肉瘤患者的疗效，而对于改善儿童横纹肌肉瘤的疗效不明显。
为了提高疗效，一些中心对患儿进行了2次移植，尽管Ki等报道的NB患儿2次移植治疗相关风险高达33%，但高达57%的2年生存率仍具有诱人的前景。2次或连续多次的自体干细胞移植目前已为儿童晚期难治性肿瘤患者所普遍接受。
移植前髓外有原发病灶残留或有髓外转移病灶者并非移植的绝对禁忌证，但若患儿接受造血干细胞移植时骨髓未达到缓解状态，或缓解的质量不高将直接影响移植物的纯度，这些患儿进行自体移植是无意义的，因此，骨髓未缓解是自体移植的绝对禁忌证。
白血病是造血系统的恶性肿瘤，肿瘤细胞直接起源于造血器官。与实体器官的肿瘤相比，骨髓受肿瘤细胞的污染将更严重。尽管经过合适的化疗后患儿很快能达到骨髓缓解，但是不同于实体肿瘤，高危患儿的骨髓仍将在一段相当长的时间内残留白血病细胞。
由于化疗经验的积累、化疗水平的提高，儿童标危ALL的5年生存率已高达80%，化疗已使大部分患儿获得新生，这些患者根本没有必要接受移植治疗。而高危患儿，异基因造血干细胞移植则显示出了明显的治疗优势。
也许正是因为白血病患者移植物污染率明显高于实体肿瘤患儿的缘故，自体造血干细胞移植并没有为白血病患儿提供明显治疗优势，尤其是儿童急性淋巴细胞白血病，所以这种治疗手段基本被儿童血液肿瘤专家所否定。儿童CML，因病例数有限，随访时间不够长，又有伊马替尼的良好疗效，目前缺乏自体移植提高疗效的临床资料指导治疗。至于儿童ANLL虽然有比较大规模的临床研究作为参考，但大部分的资料并未提示该治疗手段的优越性，治疗的结果往往与所选择的患者类型、疾病所处的阶段、前期治疗措施相关。
考虑到以上原因，综合国外大中心的研究结果，对于儿童白血病患者，只有ANLL尚有必要进行更大规模的多中心临床研究，以明确自体移植是否仍然有可能对某些患儿有益，各种不同的净化措施是否能改善患儿的预后。
免责声明：以上内容源自网络，版权归原作者所有，如有侵犯您的原创版权请告知，我们将尽快删除相关内容。
