药物的经济学评价

第三节　药物的经济学评价

药物经济学评价作为一门新兴的边缘学科，在传统的药物有效性和安全性评价的基础上，提供了经济学评价的客观证据，成为医疗保险部门、患者、医疗服务提供者，乃至制药企业等社会各方达到各自目标的重要技术手段而广受关注。

一、国外药物经济学评价研究的发展现状

早在20世纪70年代，卫生经济学的技术经济评价方法，即成本最小化分析、成本效果分析、成本效用分析和成本效益分析就已被广泛应用于药品领域，到80年代初药物经济学作为一门独立的学科已逐渐发展成熟。1989年美国创办了药物经济学杂志（Pharmacoeconomics），1991年Bootmar等人编写了第一本药物经济学专著（Principle of Pharmacoeconomics）。随着澳大利亚和加拿大安大略省分别于1990年夏和1991年10月提出了在新药申请增列入政府医疗保险药品目录时要求制药厂家提供药物经济学评价结果的新指南，并且澳大利亚的新指南已于1993年1月开始实施，药物经济学评价结果开始作为药物评审的一项正式指标，与药物的功效和安全性评价得到同等考虑。由此，药物经济学评价研究开始逐步被越来越多的国家所鼓励和采用。如在法国，1/3的新药申请自愿提供了该药的经济学评价资料。

药物经济学评价研究除了被广大制药企业用来确定其更具竞争性的新药上市价格以外，更大量地被各国医疗保险部门用来制订医疗保险药品目录及确定其报销比例，以及制订用药指南或诊疗规范等。

随着药物经济学技术方法的日益成熟，特别是对生命质量的关注、生命质量调整生命年的测算、近期临床指标变化外推到长期生命年改变的各种疾病进展模型模拟，事实上已可以完成不同药物及其诊疗方案之间的经济学评价，为医疗保险抉择制订最具成本效果的基本卫生服务提供了必要的技术支撑。发达国家正是沿着这一循证医学的发展方向构建其医疗保险用药管理体系的。

比较典型的是成立于1999年4月，作为英国NHS的一个特殊管理部门的NICE（National Institute for Clinical Excellence）。其职责是向患者、医学专业人员和公众在当前最好的临床诊疗（“best practice”）方面提供权威、充分和可信的指导。英国NHS建立NICE部门的目的就在于推进临床上具有成本效果的新诊疗方案能更快地得到应用，改善对临床上具有成本效果的（新的或已有的）治疗方案更公平的可及性，促进对NHS资源更好的利用以获得最大的健康结果，以及提高NHS对发展创新治疗方案的长期兴趣等。经济学评价作为NICE必不可少的重要技术手段被用于其技术审批（technology appraisal）、临床指南（clinical guideline）修订、干预措施（interventional procedure）制订等主要工作内容中，卫生服务技术范围也已不仅仅涵盖药品，也延伸到医疗设备、诊断技术、诊疗项目，以至健康促进等多个领域。

当然，在药物经济学评价研究的实际应用中还存在不少争议之处，如研究设计、研究角度、成本与治疗结果的测量与估价、贴现、结果表述等，而且实施药物经济学评价研究的经费又大多来自于制药企业，如何保持研究结果的客观、公正以及高质量，并为医疗保险部门所直接采用也仍然是个问题，为此，许多国家相继制订了药物经济学评价研究指南，以保证药物经济学研究方法学的标准化及其研究结果的相互可比性。

二、国内药物经济学评价研究的现况及其存在问题

国内对药物经济学评价研究的理论、技术与方法已有大量的介绍与实践，因而引起了学术界和实际工作者的广泛关注。根据我们对国内专业学术期刊的检索，发现真正意义上的药物经济学研究开始于1995年。在我们收集的发表于2003年以前的351项国内药物经济学研究文献中，约88％是由医院临床医生和药剂师作为主要研究者完成的，其主要研究目的是为了促进临床合理用药（占80％），其中2/3以上是以具体的药物品种作为研究对象，有30％左右是以药物诊疗方案为研究对象，另有极少数是针对疫苗的。从综合的质量评分看，每篇文章的质量评分从1．77分到3．23分不等，平均为2．31±0．22分（中位数为2．31分），处于“值得怀疑”与“可接受”之间。通过系统评估，我们认为国内药物经济学研究尚处于模仿和借鉴为主的阶段，在实际应用药物经济学评价技术时仍有许多不完善与不规范之处，具体表现如下。

（一）对药物经济学评价研究的理论基础仍缺乏共识

大多数研究者仅从药物经济学的技术方法上对药物及其治疗方案的成本和临床效果进行了相互比较，而对于药物经济学评价研究所要达到的经济学上的“物有所值”（good value for money）认识不够，往往专注于特定疾病治疗上的药物及其诊疗方案选择，而不是从社会角度来关注资源投入的价值体现。其结果是绝大多数研究局限于同类药物的成本效果比较及其遴选，在微观意义上有利于药物临床合理使用，但缺乏从医疗保险或社会整体角度进行不同药物，乃至不同卫生服务项目比较的相关性与可比性。这种可比性的缺乏更具体表现在实际技术方法的应用上。

（二）技术方法应用尚处于初级阶段

主要表现为药物经济学评价的分析角度大多没有明确设定，更缺乏从社会整体进行评价的研究，因而成本测算的范围差异较大，不同研究的相互可比性较差；以成本效果分析技术为主流，对生命质量的关注与测量尚未能有效应用于实际研究中；在效果测定上，健康指标（如生命年、生存率、死亡率、期望寿命等）尚不多见，而以临床疗效指标为主，多个结果指标（如临床疗效、不良反应、理化指标等）共存的现象较多，在很大程度上限制了不同药物、不同研究之间的可比性；对研究的局限性、技术方法的适用性、研究结果的可信性与外推性等方面关注不够或缺乏深入认识。

（三）药物经济学研究与研究结果应用之间的联系尚未建立

社会各界对药物经济学研究甚为关注，也寄予很高期望，但是当前国内的各种药物经济学研究结果如何能够研以致用，特别是为医疗保险相关管理措施的制订和临床合理用药的规范提供循证决策依据的机制与路径尚不明了。从医疗保险而论，管理部门对药物经济学研究的理念比较推崇，但是直接采用药物经济学研究结果用于相关决策的制度安排尚不完善；另一方面也源于国内药物经济学研究结果的可信与严密尚值得探讨，这也是上述两方面不足造成的结果。

三、国内药物经济学评价研究的发展前景及其应用

药物经济学研究在我国仅有10年左右的历史，其理论、技术与方法已得到广泛的认同与理解，并已出现了350多篇研究论文，这为药物经济学评价研究的深入与推广以至实际应用奠定了良好的基础。药物经济学评价研究不仅被临床医生、药剂师、卫生经济研究者等各界学者专家作为重要的学术发展领域所重视，也日益成为越来越多的跨国制药企业市场营销策略的重要技术支撑，而且，更重要的是，已日益引起政府部门，特别是医疗保险部门提高其资源利用效率的重要武器和技术手段。

随着我国多层次医疗保障体系的进一步完善发展，从宏观的制度框架建设完善已逐步深入到加强微观技术管理，关注重点也将逐步从人群覆盖面扩展、保险筹资与卫生服务可及性的公平性向加强资源有效利用和合理配置转变，尤其是构成医疗费用大部分的药物使用将成为微观管理的重点之一。

医疗保险药品目录已作为医疗保险在药物领域内一项重要政策，在全国各医疗保险统筹地区得到全面落实与实施。在此基础上，药物经济学评价研究将会越来越多地为药品目录的修订提供决策的实证依据，特别是对创新药物上市所带来的健康价值及其引起的高额费用之间做出更为科学、合理的评价；随着循证决策对药物经济学评价研究结果的参考与采用，学界和医药行业也将会越来越重视药物经济学评价研究，从而加强药物经济学评价研究的规范、严密与可信；而随着药物经济学评价研究结果越来越多地为决策者所采用，其在医疗保险相关药品政策制定中的作用将愈益突显，不仅会被广泛用于医疗保险药品目录的修订与完善中，而且从长远来看，更重要的是被应用于医疗保险用药指南或诊疗规范的制订中。这将是药物经济学评价研究推动医疗保险用药管理的主要发展趋向。

（陈　文）

参考文献

［1］Jacobzone S．Pharmaceutical policies in OECD countries：reconciling social and industry goals．DEELSA/ELSA/WD（2000）1，OECD．Pharmaceutical Industry Profile，USA，2000

［2］Guillem L and Jaume PJ．Review of the literature on reference pricing．Health Policy，2000，54：87～123

［3］Mossialos Elias，Mrazek Monique and Walley Tom．Regulating pharmaceuticals in Europe：striving for efficiency，equity and quality．Open University Press，2004

［4］Emilien G．Future European health care：cost containment，health care reform and scientific progress in drug research．Int J Health Plann Manage，1997，（12）：81～101

［5］Schweitzer SO．Pharmaceutical economics and policy．Oxford University Press，New York，Oxford，1997