【摘要】：在此背景下，药物组合和多靶标药物设计的理念便应运而生。药物组合指针对不同靶标的几种药物联合用药，以发挥协同效应，著名的抗艾滋病鸡尾酒疗法就是一个成功案例。而多靶标药物则是指一种药物可以与疾病通路上的多个靶标结合，同时发挥治疗作用。药物组合和多靶标药物设计的关键不在于设计药物时增加几个靶标，而在于系统性地了解药物靶标相互作用关系，或者说蛋白配体相互作用关系，在本章中，将详细介绍相关的研究方法。
过去30年中，药物靶向治疗策略取得了相当大的成功，确定药物治疗靶点，寻找针对靶点的特异性药物，是医药企业以及实验室研究的着力点。近年来，新药的研发投入不断上升，但每年获批的新药却并未随之增长，一些困扰人类的重大疾病，如肿瘤、心脑血管疾病、代谢性疾病等仍然缺乏有效的治疗手段。这其中很重要的原因就在于许多疾病并不是由单一靶标蛋白的变化所引起，而是由整个代谢网络的变化所产生，这时，针对单一靶标的药物即使能有效抑制靶标蛋白的活性，也未必能对整个代谢网络产生有效作用，这是单靶标药物设计无法避免的缺陷。因此，我们迫切需要一种全新的思维方式，从系统科学的高度来研究生物这样一个高度复杂有序的系统所面临的问题。
在此背景下，药物组合和多靶标药物设计的理念便应运而生。药物组合指针对不同靶标的几种药物联合用药，以发挥协同效应，著名的抗艾滋病鸡尾酒疗法就是一个成功案例。而多靶标药物则是指一种药物可以与疾病通路上的多个靶标结合，同时发挥治疗作用。总之，我们关注的不再是某个单一靶标，而是整个疾病网络，药物对单个靶标的作用效果并不需要很强，也不需要有很高的专一性，但通过对疾病网络中多个靶标的联合作用，实现对整个网络的高度专一性和强大的作用效果。药物组合和多靶标药物设计的关键不在于设计药物时增加几个靶标，而在于系统性地了解药物靶标相互作用关系，或者说蛋白配体相互作用关系，在本章中，将详细介绍相关的研究方法。
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