药物重新定位技术

药物重新定位策略可以缩短新药研发时间，并降低研发风险。为提高公司的经济效益，制药公司会尽可能地利用引进新技术、新方法等多种途径来缩短药物研发的时间和降低消耗，但这往往会伴随着更大的投资风险，药物重新定位策略却可以避开此进退两难的境地，降低新药开发的风险。因为在许多情况下候选药物的体内体外实验、化学优化、毒理学甚至于早期临床研究已经完成，对其进行重新定位，可以缩短药物上市前的时间，降低投入的风险。这些优点极大地引起了那些以追求短期、高收入为目的的投资公司的注意。

随着药物重新定位技术的成熟，药物重新定位成功的实例也日趋增多。成功范例之一就是药物沙利度胺的开发，该药物最早是用于镇静和治疗孕妇早晨恶心的药物，于1957年在德国和英国上市，但后来发现曾在怀孕前3个月按使用说明服用过沙利度胺的妇女，其新生儿至少有1．5万名出生时患有先天性骨骼缺陷，于是此药被禁用。由于偶然的原因加上医师的丰富经验，使得沙利度胺被重新定位，并于1998年以后用于治疗一种以大的持续性疖子和炎症为特征的麻风病，后来研究表明，沙利度胺是肿瘤坏死因子（TNF-α）的抑制药。

1993年，Kaplan又发现了沙利度胺对HIV病毒活性的抑制作用，更激起Celgene公司对沙利度胺研发的兴趣，并导致后来这个药在1998年以后用Thalidomide的商品名字，作为治疗ENL的药品上市。该公司统计表明，Thalidomide在2002年的销售额是1．19亿美元，其中92%用于治疗癌症，主要是多样化的骨髓瘤。在2003年销售额达到2．24亿美元。沙利度胺的重新定位的成功案例告诉我们如果善于发现药物的新功用，并采取相关的技术对其进行重新定位，也会达到无论经济效益还是药物疗效都意想不到的效果。