【摘要】：基因治疗是通过矫正有缺陷的基因以达到治病目的的治疗方法。从广义上来讲,将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,实现治疗疾病的方法均称为基因治疗。但现阶段基因治疗尚存在许多理论、技术和伦理问题有待探讨,对其潜在的风险也需要有充分的认识,可以预期,基因治疗的成功将为人类的健康做出重要贡献。
(一)基因治疗的概念
基因治疗是通过矫正有缺陷的基因以达到治病目的的治疗方法。从广义上来讲,将某种遗传物质转移到患者细胞内,使其在体内发挥作用,实现治疗疾病的方法均称为基因治疗。
(二)基因治疗的应用
基因治疗作为一门新兴学科,其研究进展非常迅速,目前,在肿瘤、遗传性疾病、心血管疾病、感染性疾病和神经性疾病等多种疾病中基因治疗都取得了突破性进展。已被批准的基因治疗方案有百种以上,如血友病Ⅸ因子、血管内皮生长因子、抑癌基因p53等基因治疗方案已进入临床试验或市场。但现阶段基因治疗尚存在许多理论、技术和伦理问题有待探讨,对其潜在的风险也需要有充分的认识,可以预期,基因治疗的成功将为人类的健康做出重要贡献。
重点提示
1.基因诊断已广泛应用于疾病诊断、优生优育、法医鉴定等方面。
2.基因治疗在肿瘤、遗传性疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经性疾病等多种疾病治疗中取得了突破性进展。
讨论与思考
1.体内哪些组织器官只能进行嘌呤核苷酸的补救合成途径?何谓自毁容貌症?
2.简述抗癌药物甲氨蝶呤、6-巯基嘌呤、羟基脲的作用原理。
4.三种RNA在蛋白质的生物合成过程中分别有什么作用?
5.何谓分子病?
6.病例分析:张某,男,35岁,患有痛风,现已经通过治疗病情保持稳定。昨日同学十年相聚,饮了将近10瓶啤酒,第二天,痛风发作,异常痛苦。请你分析:
(1)张某痛风症发作的原因是什么?
(2)痛风病人平时应注意哪些问题?
(潘 建)
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