【摘要】：iPS细胞是京都大学iPS细胞研究所的山中伸弥教授所开发的诱导多能干细胞。而且，iPS细胞还继承了原始细胞的遗传信息，因此可以对遗传性疾病进行重现。京都大学iPS细胞研究所经过长期的研究积累，希望能借助iPS这一细胞，在帕金森病和软骨发育不全等各种疾病的治疗方法和药物的研发中取得领先成果。
如今，在日本国内，基因组编辑技术也已被越来越频繁地运用到了医疗领域。其中最值得关注的当属京都大学iPS细胞研究所堀田秋津助教率领的研究组。
在进入正题之前，我们还是先来介绍一下何为iPS细胞吧。
iPS细胞是京都大学iPS细胞研究所的山中伸弥教授所开发的诱导多能干细胞。追本溯源，构成我们身体的所有细胞，全都来自于一个细胞——受精卵。从受精卵开始，细胞不断重复分裂和分化的过程，逐渐分化成了眼睛、骨骼、血液和皮肤等人体各个不同部位的细胞。也就是说，细胞在受精卵这个阶段，具备分化成任意一种细胞的潜力，即全能性（totipotency）。通常而言，细胞一旦开始分化，就无法再逆转回受精卵那种具备全能性的最初状态了。
然而，山中教授却发现了一种能将已经分化的体细胞重新变回能分化成任何一种细胞的状态的方法。只要将四种特殊的基因——也就是被命名为“山中四因子”[12]的基因——融入皮肤或血液的细胞之中，就能将细胞“初始化”成与受精卵类似的阶段。
因为iPS细胞具有与受精卵类似的全能性，所以研究者可以利用它制造出各种各样的细胞。比如，神经细胞通常难以直接从身体中提取得到，但现在却有可能利用皮肤或血液等比较容易获得的细胞制造出来。而且，iPS细胞还继承了原始细胞的遗传信息，因此可以对遗传性疾病进行重现。京都大学iPS细胞研究所经过长期的研究积累，希望能借助iPS这一细胞，在帕金森病和软骨发育不全等各种疾病的治疗方法和药物的研发中取得领先成果。
在这家使用最新医疗技术推动疑难杂症的研究进展的研究所中，堀田助教正在率领他的研究组，将iPS细胞技术与基因组编辑技术结合在一起，意图开发出一种全新的治疗方法。
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