一、 有效性是用药的目的
患者求医，医生治病，无非是要解除疾病带来的痛苦和保证身心健康，得到最好的治疗效果。所谓治疗效果是一个整体综合评价的概念：一方面，它包括克服病变的各种具体要求，如控制感染，退热消炎，强心平喘，利尿消肿等。这些在与疾病作斗争过程中所追求的具体目标，当然是治疗效果的重要内容。另一方面，治疗效果还要包括近期效果和远期后果、延长生命和生存质量，以及防止传染、播散，增进社会效益等多个方面。因此，合理用药的有效性，不只是对某一项指征的考虑，而是对医疗效果的全面综合考虑。药物是人类防病治病的物质基础，约四分之三的疾病是采用药物作为治疗手段的。在现代文明社会中，药物主要用于三种合法的目的，第一用于预防、诊断和治疗疾病；第二用于科学研究，以提高对疾病的治疗水平；第三是社会上的应用，如计划生育用的口服避孕药等。无论药物用于哪种目的，有效性是第一要素，是基本要求。
药物的有效性指药物的治疗效果必须确切。抗高血压药使用后，病人血压应用有不同程度的降低，治疗哮喘的药物必须能迅速缓解气喘病人的呼吸困难。药物的疗效是药物与人体相互作用的综合表现，用药者存在年龄、体质、病情严重程度等方面的差别，药物疗效也不可能完全相同。但是绝大多数人用后会产生一定的疗效，这一点是确定无疑的。
为了更好地在合理用药的基础上体现有效性，应该注意以下三个问题：
（一）有效性首先要求能抓住主要矛盾。在疾病发展的各个阶段，往往有一种主要的矛盾起着主导作用。善于找出和解决主要矛盾，不只是制定最佳方案的主要方法，还是考察医疗效果的原则。当然，主要矛盾并不是惟一矛盾，况且主要矛盾和次要矛盾在发展过程中也可以发生转化，这些也是在合理用药时不能忽视的问题。
（二）正确处理局部与整体关系。肺结核的病灶位于局部，但它的发病却以全身的免疫功能低下为前提。如果不通过合理的治疗控制结核杆菌，或不注意改善全身状况，使机体的免疫功能继续下降，结核病就可由肺局部波及全身，形成全身粟粒结核。事实说明，整体治疗和局部治疗常常是相互影响、相互联系的。在合理用药时必须看到这两方面的联系与转化，要根据病情需要，有所侧重。
（三）在考虑药物有效性时，应兼顾机体和精神两方面，不要忽视心理因素。
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