造血干细胞（hematopoietic stem cell）在19世纪仅仅是生理学家们的一个抽象的推理，却一直没有证明它存在的直接证据，更没有利用造血干细胞进行治疗疾病的理念。1945年日本广岛、长崎两颗原子弹爆炸，不计其数的人受到致死剂量的电离辐射后因造血严重衰竭而惨死，无一生还。于是，发达国家出现了辐射生物学和辐射损伤治疗的研究。1951年，美国Brookhaven国家实验室Brecher和Cronkite等的联体大鼠（parabiosis）和肢体屏蔽照射等聪明设计的实验给了极重要的启示：即未经照射的正常骨髓可以治疗致死量辐射所致的骨髓严重衰竭。不久，美国Lorenz等第一个报道骨髓细胞悬液输注受致死照射动物的实验结果，发现正常同种系动物供者的骨髓可以在严重破坏的受者骨髓中重新建立造血组织，并提出“移植”的科学假设，从此出现了“骨髓移植”（bone marrow transplantation，BMT）的术语。但是，这一切都还仅仅是动物实验的结果。
20世纪60年代美国Cronkite首创地用细胞放射自显影技术，对造血细胞的增殖分化的动力过程做了大量深入的动物研究，获得了丰富的实验数据，有力地暗示体内造血干细胞“库”的存在。1961年加拿大Till和Mc Culloch第一次报道发现CFU－S，作者和人们都朦胧地把CFU－S误当作小鼠造血干细胞存在的实验证据。
到20世纪70年代，深入的基础研究开始证实造血干细胞的存在，并推论骨髓移植重建造血的成功是因为植入了正常的造血干细胞。于是“骨髓移植是造血干细胞移植”的理念开始被广泛公认。
1992年Thomas骨髓移植治疗白血病获得诺贝尔首次临床医学奖，这是世界上第一个临床医学项目获此殊荣，极大地振奋了医学界，特别是血液学界。基础研究的成果有力地推动临床发展，临床的发展又向基础研究提出了无数重要课题。
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