细胞治疗与重症肌无力有哪些论证资料

（1）细胞治疗重症肌无力有疾病基础和理论依据：①重症肌无力的发病机制与免疫学因素直接相关，如患者体内有抗乙酰胆碱受体抗体、非乙酰胆碱受体的自身抗体和T辅助细胞1和T辅助细胞2 细胞分化的异常等；加上胸腺因素直接参与发病等，这些严重的免疫紊乱是适合细胞治疗的疾病基础。②从细胞治疗系统性红斑狼疮、类风湿关节炎等结缔组织疾病的理论和临床研究提示，干细胞疗效是肯定的（请参见第七章结缔组织疾病），表明细胞治疗重症肌无力也有充分的临床理论依据。

（2）自体外周血干细胞移植治疗重症肌无力的临床应用资料：①国外早在1994年就有1例非霍奇金淋巴瘤合并重症肌无力患者，进行自体外周血干细胞移植后，重症肌无力获得长期控制的报道。②国内近期有多个自体外周血干细胞移植治疗重症肌无力获得成功的报道，共9例，均为反复发作或中重症患者，移植后近期均获得满意效果，表现为肌力改善，生活能力提高；随访时间8周至20个月，临床效果持续改善，逐渐停止用药；仅1例移植后5个月死于间质性肺炎引起的呼吸衰竭。③自体外周血干细胞移植4个步骤实施（如造血干细胞的动员和采集-超大剂量化疗或放疗-造血干细胞的回输-移植后处理），并发症比较多，如出血性膀胱炎、感染、消化道功能异常、电解质紊乱、出血以及肌无力危象等，需要给予全环境保护，严格执行无菌消毒制度，认真观察病情，以保证患者顺利度过移植整过程。

（3）骨髓间充质干细胞移植治疗重症肌无力的资料：①尚无骨髓间充质干细胞移植治疗重症肌无力的临床应用资料，但从骨髓间充质干细胞的特征（请参考第一章），与自体外周血干细胞移植过程的危险性比较分析，选择骨髓间充质干细胞作为细胞治疗的种子细胞更理想，治疗效果和安全性均优于自体外周血干细胞移植。②已有骨髓间充质干细胞治疗实验性自身免疫性重症肌无力的研究，结果显示骨髓间充质干细胞经尾静脉注入，骨髓间充质干细胞移植可有效减轻重症肌无力症状，在移植治疗后干扰素-γ、白细胞介素-4及乙酰胆碱受体抗体含量均下降。提示骨髓间充质干细胞可以恢复免疫异常，减少乙酰胆碱受体抗体的产生。此研究为临床骨髓间充质干细胞移植治疗重症肌无力提供了有力证据。