是否存在“青春之泉”

是否存在“青春之泉”

2000年夏天，新闻报道说科学家绘制出了人类的基因组。其实很早以前，就有一批创业者在竞相开展基因研究，并且希望把研究成果变成突破性的医疗方法和大把的钞票。在这个过程中，医药界最关键的部们之一——制药业——已经历了革命性的转变，并且马上就会生产出大量的基因药物。对很多人来说，这些新药将是在基因时代首先展露的实际益处。

在所有投入赌注的商人中，威廉·哈兹尔廷属于雄心最大者之列。他迄今所做的工作，准确地描绘了基因正在如何给医学带来巨大的变化。很多研究人员的研究重点是身体中致病的异常基因，但是哈兹尔廷却是首批相信这样一种新奇想法的人之一，即基因中也含有治病的良方。对他来说，人体本身就是个药箱，里面装满了由基因制造出的疗伤、壮骨和抗感染物质。

哈兹尔廷设在马里兰郊外的人类基因组科学公司已宣布发现了数百种潜在的新药，而投入的资金还不到大制药公司研究经费的一个零头。目前还没有哪种药物马上就会在药房中出售，但是其中有4种药物已被证明是大有希望的，并且足以进入临床试验阶段。还没有哪家公司正在使用同样的方法研制新药。投资者们认为哈兹尔廷的看法头头是道，并把总值超过3，3亿美元的股票和认股权给了这位在加利福尼亚出生长大的人。

为了取得成功，药物研究人员常常要对人体做一番调查，就像在黑暗的房间里摸索前进一样。他们要找的是一些“标靶”，即细胞中药物或许会产生作用的一些特定地方。大多数的标靶是受体，即细胞表面接受行动指令的蛋白质。

找到新的标靶以及能对这个标靶产生作用的药物并非易事，常常要靠灵感才能猜测到结果。数十年的研究只在人体中发现了不到500个标靶，这可能是所有标靶的1/5。由于标靶稀缺，所以公司常常投入巨大的人力物力开发“雷同的”药物，对已知的受体来说，这类药物与原有药物相比药效也会强一点点。这会使病人有更多的选择，但是所有这些针对的是人体中的同一些标靶。

现在，制药商们手中握有了数以千计可能的药物和药物标靶的清单。

哈兹尔廷出生在加利福尼亚州莫哈韦沙漠的中国湖村，这里是海军武器设计人员和战斗机驾驶人员的基地。受到周围科学家和自己家人病痛的鞭策，他先后师从于DNA研究的先驱人物詹姆斯-沃森和其他一些著名科学家，最后在哈佛医学院谋得了一个教席。

在哈佛大学，他成为艾滋病危机之初最有名望的研究人员之一，帮助领导了艾滋病病毒基因的发现工作并且协助查明了这些基因的致病机理。他还开办了几家药物和疫苗公司，赚的钱足以使他衣食无忧。他还是一位艺术爱好者，喜欢收藏11世纪的印度青铜器。他不仅在科学界有名，而且还成为人们的谈资。1991年他再度结婚，娶了以前是芭蕾舞演员而现在开办化妆品公司的盖尔，海曼，这使他更加声名远播。

当～位风险资本家把哈兹尔廷与克雷格·文特尔博士撮合在一起共事后，哈兹尔廷开始步人基因药物领域。当时，世界上的所有研究人员只找到了大约2000种人类基因，而文特尔博士由于发明了一种快速方法，能够在短时间内独自发现4000多种人类基因。

人类基因组科学公司成立于1992年，由哈兹尔廷任总经理。两人的合作只持续了5年，文特尔离开后创办了塞莱拉基因组公司并且因此丽声名鹊起。这家公司是绘制出几乎整个人类基因组图谱的两个研究团体之。但是早在文特尔离开人类基因组科学公司之前，他就帮助该公司发现了人体中的大量基因。哈兹尔廷说他的公司总共发现了12万个基因。一些科学家对此不以为然，因为他们认为所有的基因加起来也没有这么多。

凭借手中掌握的大量基因，哈兹尔廷开始开发药物。他决定把重点放在有限的一些基因上，这些基因可以制造出与细胞问的通信有关的蛋白质。他的理由是，很多有趣的医学现象比如饥饿、免疫和疗伤，肯定会在某个时候与细胞间的指令传送有关。

人类基因组科学公司的科学家使用软件对他们清单上的基因逐一进行研究，以寻找可能带有与细胞间的信息传送有关的化学序列的基因。研究人员找到了大约1，4万种基因，该公司决定人工合成其中的约1万种基因所表述的蛋白质。

然后这家公司展开了大规模的实验，以便确定每种蛋白质在身体中的作用。研究人员把各种各样的细胞放入培养皿中，如皮肤细胞、血液细胞和免疫细胞等，然后使用自动仪器让这些细胞逐一与这l万种蛋白质接触。最后看看这些细胞有没有繁殖、死亡或者分化成其他种类的细胞。

通过检查细胞中的变化，该公司的科学家建立了一个大型数据库，并且把每种蛋白质的功能作为信息收集在库中。这样，这个数据库就成了发现新药的工具。

只需在键盘上简单地敲上几个字母，研究人员就能让数据库显示出备案的所有能够导致T细胞旺盛生长的蛋白质。结果得到4个基因。进一步检索能够发现相应的这4种蛋白质在100多项针对其他细胞所做的实验中对细胞的影响。哈兹尔廷说，这些是关键的信息。如果一种蛋白质对很多细胞都有影响，它作为药物也可能产生副作用。

在这4种蛋白质中，只有一种仅促进T细胞的生长而对别的细胞没有影响。他说：“这样我们就得到了一个候选的新药。我们正在研究这种蛋白质是否适合人类使用。如果幸运的话，我们将于明年末或者后年开始临床试验。”

人类基因组科学公司正是通过类似的方法，发现了目前正在进行临床试验的新药。

哈兹尔廷不乏竞争者，同时其方法也有局限性。其他一些公司也在使用自动方法汇总基因，并且收集基因治病的信息。

哈兹尔廷的药物对病人的吸引力有可能不会太大，因为蛋白质无法做成药丸服用，只能通过静脉注射送人体内。一些竞争者比如波士顿的千年制药公司说，他们已能够利用基因制造出便于服用的丸药。

哈兹尔廷开发药物的激情源于孩提时代目睹的病痛。10岁时他得了心包炎，不得不在床上躺了好几个月，他的母亲琼身患多种疾病，包括一种能够导致感染的皮肤病。哈兹尔廷至今还记得母亲双臂上红肿的条纹。

哈兹尔廷的姐姐弗洛伦丝说，她们的母亲还要和精神上的疾病作斗争。她13岁时曾发现母亲企图自杀。

哈兹尔廷认为，自己的名字已经能够载人医学史册。但是他认为，历史在描述他的功绩时，提到的将不仅仅是加快了药物的发现过程。他认为，如果没有疾病，人类会活120岁。他说，他的工作是使人类摆脱疾病变得更加可能。

正如他数据库中的一些基因能够刺激皮肤和血管生长一样，他认为他能够找到一些可以激发所有类型的细胞替换自身的基因，实际上这是人体组织和器官的再造。找到这些基因，将给人类带来一个“再生医学”的新时代。在这个时代，药物能够通过再造我们的身体使我们永远年轻。

这是一个与豪气冲天的人物相称的宏伟设想。他说：“细胞替换也许能令我们永远健康和年轻。青春之泉也许能够在我们自己的基因中找到。”