肿瘤循证治疗的基本原则

第四节　肿瘤循证治疗的基本原则

一、以人为本的原则

以肿瘤患者的反应而不是以肿瘤的反应作为评价治疗目标的主要指标，这正是体现了循证医学以人为本的核心思想。我们对确立诊断和明确病变范围(分期)的肿瘤患者开始治疗之前，首先要确定治疗的目标。也就是说肿瘤的治疗是以目标为导向(goal-oriented)的求证过程，即治疗的目标是什么?实现这些目标利大于弊吗?利与弊之差与所付出的费用相等吗?尽管评价肿瘤治疗方法和治疗模式有多种指标，但其中最有价值的是患者的生存时间。如果某种治疗方法或模式可使患者长期无瘤生存(治愈)，则此种方法或模式最值得推荐;如果不能治愈，则需考虑所推荐的治疗措施能否延长患者的存活时间;如果不能延长患者的存活时间，则应考虑所推荐的治疗措施能否改善患者的生活质量;如果不能改善患者的生活质量，则给予对症支持治疗。当然，对于能达到相同目标的不同治疗方法和模式，还须权衡所用方法和模式的利弊得失。

实体瘤客观指标中的完全缓解(complete response，CR)也是一个有意义的评价指标。比较不同治疗效果人群的生存曲线，获得CR患者的生存时间通常比获得其他反应的患者生存时间要长。如果某种疗法使相当数量的患者达到CR，那么接受这种治疗的患者比未治疗患者的生存率明显要高。部分缓解这一指标尽管目前仍然作为评价放疗和化疗有效的近期指标，由于部分缓解与生存期并不相关，在很多情况下部分缓解意味着完全失败，因此这一指标的临床实际价值不大。

二、个体化原则

在肿瘤治疗中贯彻循证医学原则与强调治疗个体化原则并不矛盾。在恶性肿瘤的治疗研究中，我们经常会遇到这样一个令人困惑的问题，即为什么同一分期、同一病理类型、采用同一治疗方案的肿瘤患者，其治疗效果即生存期有明显的不同。其原因可能与肿瘤的异质性有关，而更为重要的是可能与患者的具体情况、具体状态不同有关。因此我们在设计治疗方案时，应重视患者的具体情况，实行个体化的治疗。

三、利大于弊的原则

任何治疗肿瘤的方法均有利弊。在肿瘤治疗学领域，利指的是肿瘤被治愈、生存时间延长、肿瘤缩小以及生活质量的改善等;而弊则是指治疗可能带来的风险，如放疗与化疗的不良反应、生存期的缩短、肿瘤进展与恶化、生活质量的降低以及治疗所必须支付的费用。只有从一种治疗方法或模式中可能获得的利大于可能产生的弊，这种治疗方法或模式才值得推荐。利越大于弊，则这种治疗方法或模式的价值越大。任何时候、任何情况下，治疗的风险不能超过病变本身。

四、经济学原则

如何以尽可能少的费用来取得肿瘤治疗的最好效果，是一个经常被临床医生忽略但又是十分现实的问题。随着医疗费用的上涨、医疗保险制度的完善和普及，无论是医生还是患者，均对医疗费用非常敏感。生存率、生活质量和费用-效益比(cost-effect ratio)是循证医学评价治疗方法的终点指标，三者结合才能更有效更全面地评价某种治疗方法的优与劣。假如某种治疗方法或模式所能取得的效果，仅仅比另一种方法或模式稍微有所提高，但其所需的经济代价却要增加数倍，那么是否采用这种治疗方法或模式就须慎重。作为一个合格的临床医生不仅要了解不同治疗方法可能获得的疗效，也要了解不同治疗方法所需的经济代价，尽可能采用既经济又有相同效果的方法。

五、不断探索的原则

所谓最佳证据，是一个相对的概念，是在某一时间范畴内相对而言。例如目前临床上应用的各种治疗方法和模式对绝大多数患者来说是疗效最好的方法和模式。随着对肿瘤生物学行为认识的不断深入、肿瘤相关学科的研究进步，现在认为是最佳的方法和模式，将会被新的更好的方法和模式所取代。这是科学发展的必然趋势。目前对相当多的恶性肿瘤即使采用所谓最佳的证据进行治疗，其疗效仍然不甚理想。因此，我们强调在肿瘤临床治疗实践中要遵循循证医学的基本原则，并不排斥在肿瘤治疗实践中不断探索新的治疗方法和模式，我们鼓励和提倡在循证医学基本原则指导下的不断探索，以获取新的最佳证据。

(吴开良)

参考文献

［1］陈龙帮，刘福坤.循证肿瘤治疗学.郑州：郑州大学出版社，2004.1～16.

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［4］Sackett DL，Rosenberg WM，Gary JA，et al.Evidence-based medicine：what it is and it is not.Br Med J，1996，312：71～75.