抗肿瘤新药临床研究

1985年，我国颁布了《中华人民共和国药品法》，并且制定了《新药临床审评规范》，从而对药品的审评走向规范化的道路。近25年来，我国政府已经为各类药物制定了临床研究的规范，并大力推行。进一步理解和贯彻循证医学观点，在考核新药中严格实施GCP准则，已成为当前一件具有现实意义的重要任务。

50年来我国在相当长的年代主要是学习引进国外抗肿瘤药物和方法（表4-3）。由于方法学不正确，在新药开发方面造成了很多浪费。但在肿瘤内科治疗领域内，我们仍然有一定开创性的工作。仅以能改善临床实践的研究就有以下几项：①大剂量化疗治疗绒癌；②N-甲酰溶肉瘤素治疗睾丸精原细胞瘤；③ATRA治疗急性M3粒细胞白血病；④As2O3治疗APL；⑤AFP用于和HBV相关肝癌的早期发现；⑥平阳霉素治疗淋巴瘤、头颈部癌和睾丸癌；⑦扶正中药促进肿瘤病人细胞免疫功能；⑧榄香烯治疗癌性胸腔积液；⑨康莱特提高病人生活质量；⑩参一胶囊抑制肿瘤新生血管；瑏瑡重组人血管内皮抑制素（恩度）提高非小细胞肺癌化疗效果；瑏瑢经过临床试验，古非替尼在优势人群可用于非小细胞肺癌一线治疗。

这些研究项目大多曾经获奖，包括国际上的大奖和国家奖，多数已经进入诊疗规范。

表4-3　国际上和我国抗肿瘤药物临床试验的几个阶段

近年来，我国进入临床试验的创新药物明显增多。由于我们已经有了评定新药的GCP指导原则，仅2009年CSCO年会上就有10项左右论文报告。所以，有理由相信，在未来10年内我国内科肿瘤学将有长足的发展，可尽快赶上国际先进水平。

近年来，更重视治疗后病人的稳定期和生存时间，包括药物控制肿瘤的时限和病人生存的时间。其中无进展（就是从治疗开始到病人不能控制而进展）的时间（PFS）以及总生存时间（OS）成为药物对病人生存效益的主要指标。2006年WHO将肿瘤定位为可控慢性疾病，所以除了生存效益以外对病人的生活质量（quality oflife，QOL）受到更广泛的重视。各国已经有了适当的试点和试行的指标。我国从1990年和WHO合作推广疼痛三阶梯止痛指导原则以来已经开始了这方面的研究。