通过注射，将基因组编辑物质送入体内

基因组编辑的治疗效果已经在细胞层面上获得了验证。那么，这是否就表示它可以用于人体治疗了呢？对肌营养不良症的患者而言，仅仅针对无数肌细胞中的一个进行基因组编辑，是不会产生效果的。显然，如果不对所有的肌细胞中的遗传信息都进行基因组编辑，是不可能将病治好的，又或者必须在受精卵阶段就进行操作才行。那么，我们将来该如何在医疗中运用这项技术呢？

其实从2016年4月开始，科研人员已经在小鼠上展开了利用基因组编辑技术治疗肌营养不良症的实验，并且不是在受精卵的阶段进行操作，而是采用肌营养不良症已经发病的小鼠进行实验。小鼠已经发育出了无数的肌细胞，这样的状态下，该如何进行治疗呢？

“只需要注射而已。通过肌肉注射，将CRISPR‐Cas 9或TALEN送入（体内）。”

根据计划，首先要对足部肌细胞进行注射，将CRISPR‐Cas 9或TALEN送入细胞之中，每次注射都能覆盖一定范围的肌细胞。已经长成了肌肉的细胞接受基因组编辑，其中的病灶基因将获得修复。科研人员希望开发出的，就是这样的一套治疗方法。虽然人类也有可能采用相同的方法得到治愈，但却不太可能通过单次注射就让治疗范围覆盖全身所有的肌细胞，理论上，患者必须以数月一次的频率，定期进行注射。

“虽然持续时间很长，但患者不需要每次都住院，只要在门诊打个针就行了。所以对患者而言，这几乎不会产生什么负担。”

看起来，堀田教授坚信，只要一切顺利，这种方法就能优化成理想的治疗方法。那么，CRISPR‐Cas 9或TALEN在人体内的扩散，会不会导致什么无法预料的意外后果呢？

“如果是进入血液，自然免不了在体内循环。但肌肉注射的话应该只会留在肌肉内部的一定范围内吧。这方面我们也必须先在小鼠上进行实验，将效果和副作用都厘清，综合考虑才行。”

但是，这并不代表只需要向患者的肌肉进行注射就能彻底治愈这种病了。因为肌细胞经过一定时间后就会死亡。细胞不断进行新陈代谢，时刻都有新的细胞被制造出来。有一种被称作卫星细胞[satellite cell，成体干细胞（adult stem cell, ASCs）的一种]的细胞，会不断供应新的肌细胞。即使成熟的肌细胞接受了基因组编辑而被治愈，如果肌肉卫星细胞中的遗传信息里仍存在病灶，那么新制造出的细胞依然是带病的。

堀田教授希望，今后能进一步建立起对卫星细胞进行基因组编辑的全新疗法。如果对卫星细胞的遗传信息也能进行修复，那么它制造出的新细胞就都是健康的细胞了。他在最后补充解释道，卫星细胞零星分布于肌肉组织的各个部位里，所以难以同时对多处进行治疗。