【摘要】：第十六章 癌症的靶向治疗及发展趋势从20世纪80年代初提出的肿瘤基因治疗到90年代初进入临床试验，人们对肿瘤的基因治疗寄予极高的热情，63％的基因治疗临床试验均用于肿瘤治疗。近百年来偶有患者在某种病毒感染后出现了肿瘤的暂时性消退，这一现象引起了科学家们的关注，于是人们开始设想试用各种病毒来治疗肿瘤。本章介绍基因治疗、病毒治疗及靶向基因—病毒治疗的研究。
癌症的靶向治疗及发展趋势_分子医学导论
第十六章 癌症的靶向治疗及发展趋势
从20世纪80年代初提出的肿瘤基因治疗到90年代初进入临床试验，人们对肿瘤的基因治疗寄予极高的热情，63％的基因治疗临床试验均用于肿瘤治疗。然而经过10多年300多个临床试验项目，肿瘤基因的治疗效果也非常低，有时甚至无任何作用。这主要是基因治疗载体的问题。目前的载体系统在人体内既不能特异性转染所有的肿瘤细胞，也不能使治疗基因在肿瘤内高效表达，同时，肿瘤的发生是包含多种基因改变的多步骤过程，通过单一基因很难消灭肿瘤。此外，如果只杀灭部分肿瘤细胞，残留的细胞（哪怕只有0．01％的肿瘤干细胞）会导致肿瘤复发，因此研制高效、靶向转染肿瘤细胞的载体系统对目前肿瘤的基因治疗至关重要。
近百年来偶有患者在某种病毒感染后出现了肿瘤的暂时性消退，这一现象引起了科学家们的关注，于是人们开始设想试用各种病毒来治疗肿瘤。近10年来，这方面研究方兴未艾，已有10多种病毒进入或即将进入肿瘤的临床试验，其中，ONYX－015已经进入Ⅲ期临床。2001年，Kirn正式提出了肿瘤病毒治疗（tumor virotherapy）的概念。在此基础上，刘新垣院士于2001年提出了癌症的靶向基因—病毒治疗（targeting gene－virotherapy）的概念，后来又提出了靶向双基因—病毒治疗（targeting dual gene－virotherapy）策略，细胞实验及荷瘤裸鼠实验证实均有明显的肿瘤杀伤效果。本章介绍基因治疗、病毒治疗及靶向基因—病毒治疗的研究。
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