基因沉默的方法和原理

RNAi技术的运用

在生物技术领域里，真正可谓“沉默”是“金”。生物技术在某些时候就是使有害基因沉默的技术，即称作核糖核酸介入技术，简称RNAi技术。

从科学家们首次利用RNAi技术在一种名为C　elegans的线虫体内关闭特定的基因至今，只有4年时间。而证明这项科技在哺乳动物细胞内部同样生效，距今也不到2年。然而，专门针对RNAi技术的生物技术研究项目已经启动了6个，把它作为一种重要研究工具的还有几十个，同时在自己的实验室里进行研究的公司大概多达成百上千个。

科学家谈论RNAi技术时，认为这是过去10年间最重大的生物科技发现，因为这是第一次找到一个快速而没有副作用的方法，能够使特定的基因沉默，即中止它们制造蛋白质。它很可能成为研究和开发的重要工具，同时也将成为研制新药品（特别是治疗癌症和病毒性疾病的新药）的重要途径。

这项科技利用的是核糖核酸（RNA）的双链分子。RNA储存基因信息，在化学成分上与脱氧核糖核酸（DNA）极其相近。

当双链DNA的一段序列被引入到一个细胞内部时，特殊的酶便会毁坏所有具备同样基因序列的信使RNA，从而关闭相应的基因。其效果远远好于现有的沉默技术，譬如说，在实验鼠身上做的转基因“剔馀”，以及用于人类治疗的“反义”药物。

Cenix公司是一家德国公司，专门研究基因科技，首席执行官克里斯托佩·埃切韦里说，RNAi是研究人员“多年研究所获得的成果”，他们通过观察基因中止活动造成的影响来研究基因的功能。在基础研究之外，RNAi还有可能对药物研发产生不可估量的价值：为传统的“小分子”药物识别基因标靶，或者确认用其它方法发现的标靶。

在治疗中直接使用RNAi技术的前景令人兴奋不已，尤其是癌症和病毒感染的治疗。原则上说，对于病毒在人体细胞内的复制起着关键作用的基因，通过令其沉默，就能治愈病毒性疾病，而且没有副作用。很多肿瘤是人体基因组含有病毒基因导致的，如果RNAi能够使这些基因沉默，癌症就可以得到防治。

埃切韦里博士说：“RNAi最了不起的一点就是，从识别生物标靶到进行临床治疗，自始至终都可以使用同样的技术。”

检验RNAi技术实效的临床试验2003年开始。德国的里博制药公司正在讨论在丙肝、恶性胶质瘤或胰腺癌患者身上进行BNAi药物测试。如果试验顺利，RNAi药物混合的鸡尾酒疗法最终可能运用于治疗。