化学治疗效果评价

在抗肿瘤药物的临床研究和试验中，正确评价药物的有效性并制定相应的疗效判定指标是十分关键的问题。疗效评价的指标主要有肿瘤缩小的程度以及生存时间两种。

（一）直接效果的疗效评价

根据WHO化疗效果评价标准，按肿瘤大小的变化将疗效分为完全反应或显效（CR），部分反应或有效（PR），不反应或无效（NC）和恶化（PD）四个等级。在此基础上，可以计算出疗效的直接表达方式，有完全缓解率（CR率），即完全反应的例数占可评价的例数的百分比；部分缓解率（PR率），部分反应的例数占可评价的例数的百分比；有效率（CR＋PR率），完全反应和部分反应的例数总和占可评价的例数的百分比；中数反应时间，即从治疗开始对所有CR及PR病例的不同反应的持续时间从小到大排列，求得居中的一个值。

对肿瘤转移灶及癌性渗液的疗效评价，也可以采用直接疗效评价的指标进行判定。目前，还有5种肿瘤标记物可作为疗效判定的指标，如CEA可评价胃肠道癌、乳腺癌、肺癌，AFP评价肝癌，HCG评价绒毛膜上皮癌，酸性磷酸酶评价前列腺癌，降钙素评价甲状腺髓样癌（表6-1）。

表6-1　化疗的疗效判定

（二）生存质量及生存时间的评价

恶性肿瘤化疗的目的是延长肿瘤病人的生存时间及提高生存质量。评价生存时间及生存质量的指标，包括中位生存时间、平均生存时间及生存率。中位生存时间是按生存时间数值大小排列的变量中居中的数值；平均生存时间是所有可评价的治疗例数的生存时间的平均值及标准差；生存率是在治疗后的某一时间生存例数占观察例数的百分比，以观察时间的不同可分为半年生存率、1年生存率、5年生存率等。以生存质量的不同可分为无病生存率和无复发生存率。

对化疗药物疗效的评价指标所判定的化疗结果，须用统计学的理论和方法去处理计算，才能使结果具有可信性。一种药物经实验室的筛选实验后，进入Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床实验研究和评价。在评价新药和新的疗法的试验中，主要采用随机对照研究，以现有的最佳效果的标准治疗作为对照观察研究组与对照组之间的疗效的差别，随机研究的优点是排除了来自研究者方面在分配治疗者时有意或无意的偏差。在某些条件下，研究组与对照组之间的结果差异很大，这时也可采用历史对照或文献对照等非随机对照研究。

从统计学角度看，必需的例数及治疗组间的对照是两个重要的因素。根据药物必须具备的有效率的要求和药物可能达到的疗效水平决定所需的受试例数，通常受3个因素控制：①指标的性质，计量指标所需例数少，计数指标所需例数多；②误差大小，误差大则需要例数多，误差小则需要例数少；③药物效应强弱，实验组与对照组数据差值大时所需例数少，反之则多。