基因工程药物展望

随着人类基因组测序工作的完成，人们期待已久的人类基因密码的破译，使我们对人类的健康与疾病的起因有了更深入的认识，随之而来的将是更多的新药物的产生和新疗法的问世，为基因工程制药产业带来新的发展契机。然而，第1张人类基因组测序图，尚未弄清所有人类基因的功能，一旦人的基因产物（即活性蛋白质）被表达出来，将会有几千种具有特殊疗效的现代药物诞生。

基因工程药物自1982年问世以来，每年平均有3～4个新药或疫苗问世，开发成功的药品已广泛应用于治疗癌症、肝炎、发育不良、糖尿病和一些遗传病上，在很多领域特别是疑难病症上，起到了传统化学药物难以达到的作用。其原因在于，基因工程药物的研究与开发，是在分子水平上对疾病的了解为基础，因而往往会产生意想不到的疗效。

基因工程制药行业的飞速发展，是以分子遗传、分子生物、分子病理、生物物理等基础学科的突破以及基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程和蛋白质工程等基础工程学科的高速进展为后盾的。基因工程制药过程，集中了现代生物学、医学和药学的最先进的技术设备和方法。由此，可预见未来几年内，生物工程药物研制的大致趋势是在适应证的扩展及技术平台的开发上。例如，人重组粒细胞集落刺激因子（rhG—CSF），1991年上市时批准的适应证是化疗并发中性粒细胞减少，后又增加了骨髓移植、严重慢性中性粒细胞减少及外周血干细胞移植等适应证。因此，基因工程生物药物的发展，包括新品种和新适应证两个方面。

随着现代医学的发展，传统的医药设计正在酝酿着一场根本性的革命，将从目前药物生产主要依据患者群体共性的设计思路，走向今后根据不同人群，甚至不同家族或个体的遗传特征来设计的新思路，即医药个体化或医药家族化。目前，这一发展趋势已在世界范围内形成了一门新兴学科—药物基因组学（Pharmogenomics），并且引起了世界医学界的高度重视。随着基因工程技术的进展，基因工程药物正在不断增加，基因工程药物将成为21世纪医药产业的支柱。