环磷酰胺除治疗肿瘤外，还可以治疗哪些小儿疾病

环磷酰胺进入人体后被肝脏或肿瘤组织内存在的过量的磷酰胺酶或磷酸酶水解，变成活化作用型，释放出氮芥基，从而起到抑制肿瘤生长的作用。它属于细胞周期非特异性药物。临床上主要用于急性白血病和慢性淋巴细胞白血病、恶性淋巴瘤，对其他肿瘤如肺癌、乳腺癌、卵巢癌、神经母细胞瘤等均有一定的疗效。

在儿科除治疗白血病、淋巴瘤等疾病外，还可以用于经一般治疗无效的肾炎综合征、肾病综合征及急性肾炎等多种疾病的治疗。

（1）环磷酰胺冲击治疗儿童难治性肾病综合征：肾病综合征是常见的儿童泌尿系统疾病之一，糖皮质激素仍然是原发性肾病综合征的主要治疗药物。应用激素效果不佳的难治性肾病综合征的治疗是比较棘手的问题。免疫抑制药环磷酰胺于1963年开始应用于肾病综合征的治疗。近些年来的临床疗效证实环磷酰胺冲击治疗肾病综合征的效果确切。不少文献报道，环磷酰胺冲击治疗激素耐药型肾病综合征能降低慢性肾衰竭的发生率。

（2）环磷酰胺治疗小儿狼疮性肾炎：狼疮性肾炎常继发于系统性红斑狼疮。系统性红斑狼疮时，临床表现肾脏受累率达50%～70%，其多发生于青年女性，除有发热、皮疹、关节肿痛，以及其他系统如心、肝受累的表现外，肾脏受累多表现为程度不等的蛋白尿、镜下血尿、管型尿及肾功能损害。20年前不少临床工作者对此有了深入的研究，狼疮性肾炎使用大剂量环磷酰胺冲击疗法取得较好疗效。

（3）环磷酰胺治疗儿童紫癜性肾炎：紫癜性肾炎为一种多因素导致的常见的肾小球疾病，常继发于过敏性紫癜。其主要表现为血尿、蛋白尿，以及肾外表现，如皮肤紫癜、胃肠道表现（呕吐、腹痛、便血等）、关节症状等。在选用药物时可根据临床表现分型、病理类型采用不同的治疗措施。环磷酰胺作为免疫抑制药，对进行性肾脏损害但对肾上腺皮质激素类药物耐药或伴有明显不良反应的病例，可与肾上腺皮质激素联合应用。环磷酰胺静脉冲击治疗儿童紫癜性肾炎近期疗效显著，不良反应小，价格低廉，为临床治疗本病提供了一条新的途径。

（4）环磷酰胺的不良反应：环磷酰胺虽然用途广泛，但是亦有些不良反应。其表现在中毒性肝损害发生率较高，此外有抑制性腺（特别是睾丸）的作用，少数可有脱发及出血性膀胱炎、骨髓抑制等不良反应。所以要严格掌握用药指征，必须在医生的指导下应用。