药物治疗是儿科临床诊疗中最常用的一种手段，也是最重要的一项措施。小儿不是成人的简单“缩影”，用药方面绝不仅仅体现在用药剂量的不同。相对于成年人，小儿具有独特的解剖生理特点，他（她）们是一个生长发育的个体，全身各组织器官和各种生理功能都处在不断发育变化、成熟的过程中。因此，同样的药物，在儿童体内的药动学与在成人体内有很大差别，患儿用药也必然有其特殊性和应该遵循的基本原则。
（1）诊断的明确性：治疗之前应尽可能明确诊断。只有明确诊断，才能对症下药，才能保证药物选择的准确性，这是药物治疗的前提。
（2）药物的有效性：当诊断明确后，应选择针对病因或改善主要症状、阻滞主要致病损害过程的有效药物，并计算出用药剂量，选择给药途径、给药方法和疗程，确保达到最佳治疗效果。
（3）药物的安全性：小儿用药除了要求疗效好、见效快外，更重要的是应确保药物的安全性。相对于成人而言，小儿用药在这方面要求非常高，应慎重用药。在临床上虽然有很多药物疗效很好，但其不良反应较大，或者对小儿有特殊的不良反应，患儿就不能用。如喹诺酮类药物是疗效很好的抗菌药，但可能导致小儿骨关节损害，故不能使用。
（4）用药的依从性：是指患儿对药物的接受程度。这对患儿非常重要。在临床治疗过程中，患儿很难自觉主动克服用药过程中给身体带来的不适（异常口感或疼痛等），往往拒绝治疗，强烈反抗，易造成意外伤害和心理创伤，因此提高患儿用药的依从性至关重要。对于口服药尽可能选择不同年龄段患儿的剂型。婴儿多选用颗粒剂、口服液等。还要特别注意选择适合儿童口味、颜色及半衰期较长的药物，减少用药的次数。静脉给药可以留置套管针，减少穿刺次数，调整适当的输液速度，尽量减少治疗过程给儿童造成的不适。对于年长儿童多做诱导工作，尽可能让其主动接受治疗，达到提高依从性的目的。
（5）剂量和疗程的科学性：用药剂量是建立在科学研究和大量临床试验的基础上确定的，兼顾了有效性和安全性，不能随意加量或减量。用药疗程的长短主要根据药物本身的特点、疾病的轻重急缓情况综合考虑。若剂量小、疗程短则达不到预期疗效，易复发；若剂量大、疗程过长，可能给孩子带来更多不良反应和生理功能的损害。所以用药的剂量、用法和疗程必须依照科学规律。
（6）用药的简便性：因为儿童用药的依从性差，很多药物又有明显的不良反应，对于儿童来说用药的种类不宜太多，在选择针对病因和主要症状用药的同时，尽量减少用药的种类。可用可不用的药物尽量不用。
（7）不影响生长发育：儿童处在生长发育过程中，要尽量避免选择对儿童生长发育有不良影响的药物，这是儿科用药的一个重要原则。因此，有很多药在成人用得很好，但在儿童不能使用。
（8）药物的价格：反对主张用药越贵越好的观点，一个药物好不好，首先看其是否对症，其次看疗效，再次看不良反应大小，在这三方面都好的情况下，要尽量选择物美价廉的药物。
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