临床研究易受各种因素影响，可能出现系统误差（偏倚）和随机误差（机遇）。常见设计方案有3种。①描述性研究：特点是没有对照组，主要形成假设，本身不能解决问题，只提供思路；②分析性研究：建立原因和结果间联系，可较深入地揭示问题的实质；③试验性研究：证实假设，最终解决问题。试验研究是人为控制试验条件，给研究对象不同的干预措施，并比较不同干预措施间效果，而其他两类设计方案，则是在自然状态下，对研究对象进行观察，无特别施加的干预措施，或研究者不能主动改变干预措施。因此，较试验研究，常把描述和分析统称为观察。
1．描述（叙述）研究 描述性研究是指对现成的临床资料进行归纳、分析并得出结论，或对某些临床新出现的疾病病因或表现特征进行描述、总结或报告。包括个案报告、系列病例分析、专家评述、杂志评论、专家经验和编者按等。
描述性研究设计可从因到果，如观察服药后患者的表现，也可以是从果到因，如对病人出现的某些症状追踪病史，寻找原因。
描述性研究偏倚较大，不宜作为充分证据。通常用于疾病病因的初步探讨、分析疾病诊断手段、评价疾病防治措施的效果、判断疾病预后的相关因素等。
2．分析研究 分析性研究用统计学分析方法，对问题有较为深入的认识。包括以下几种。
（1）横断面研究：在某一时点或相当短的时间内，对疾病或发生情况及其影响因素的初步调查分析，也称现状研究或现患率研究。其设计思想是用样本特征来估计总体人群的特征。如①描述群体中疾病的患病率与感染率、事件的发生率；②初步了解疾病或事件发生的相关因素；③初步评价筛检与诊断试验、治疗措施的效果和疾病预后的影响因素，以及预防措施在人群中的作用；④研究人群中医疗卫生服务的需求及其质量的评价。
（2）病例对照研究：选择一定数量的某病病例为病例组，另选一定数量的非该病者为对照组，调查病例组与对照组中，某可疑因素出现的频率并进行比较，来分析该因素与疾病的联系。主要用于病因学及发病的危险因素的研究。也可用于治疗与预后的研究。
病例对照研究需计算优势比（odds ratio relative risk，OR），相当于相对危险度RR的估计值。OR＝暴露因素阳性者中病例与非病例的比值／暴露因素阴性者中病例与非病例的比值。
病例对照研究是罕见病研究的唯一选择。其相对更省力、省钱、省时间，并易于组织实施；但病例对照研究是从结果探询病因，在时间顺序上颠倒，不能计算发病率。因而，OR可作为相对危险度的估计值。
（3）队列研究：是将研究对象按可疑病因因素的有无或暴露程度分为若干组，追踪观察一定期限，比较各组在某病发病率或死亡率上有无明显差别，从而判断暴露因素与疾病关系的研究方法，又称随访研究。如果从现在观察到未来一段时间后，对象状态改变，这样的队列研究，称为前瞻性队列研究。如果研究对象在过去一段时间的状态变化，这样的队列研究称为历史性（回顾性）队列研究。分别计算暴露组（队列）与非暴露组（队列）的发病率（死亡率／并发症发生率／治愈率），计算相对危险度（RR）。RR＝暴露组的发病率／非暴露组的发病率。队列研究方式是从因到果，直接计算发病率，得到相对危险度。因而，检验病因假说的能力较强，可证实病因联系，且样本量较大，结果稳定。有很重要的应用价值。但因其费时、费力且费用较高，故不适用于发病率较低的疾病。
3．试验研究 试验研究常用于验证某种干预措施的效果。为获得科学的结论，避免偏倚，设立对照组、随机化、盲法等。
（1）随机对照试验：用随机分配方法，将合格研究对象分为试验组和对照组，然后接受相应的试验措施，在一致的条件下或环境中，同步进行和观测试验效应，并用客观指标对试验结果进行科学的测量或评价。如新药上市前，就必须经随机对照临床试验。
（2）自身前后对照试验：是指每一个受试者，先后接受试验和对照2种不同措施，将2次先后观测的结果进行比较的一种设计方案。较随机对照试验能节省一半的病例，因而效率较高。但这种设计要求前后2种措施间不能发生影响，适用范围较窄，仅适用于慢性反复发作疾病的防治性研究。有的论文把病人治疗前病情资料作为对照，与治疗后的资料进行对比称之为“自身前后对照研究”，这是一种误解，这种方法仍然是叙述性研究，因为病人只接受了一个阶段的有计划的治疗。
（3）交叉试验：是指试验组和对照组，通过前后2个阶段相互交叉的方式，分别先后接受2种不同试验措施，最后评价试验结果。交叉试验仅适用于慢性病、且不易根治并需要药物维持治疗的某些疾病，如高血压病、冠心病、心绞痛、支气管哮喘等。
4．临床研究方案的论证强度 研究者若主动控制干预措施，进行对照设计，能在很大程度上消除偏倚，提高论证强度，进行随机分配，则使论证强度更高。描述性研究论证度很低，但可为更高论证强度研究提供线索。通常按照4级论证强度（或说服力）依次递减方式设计如下。
（1）Ⅰ级：随机对照试验、交叉试验或半随机对照试验。
（2）Ⅱ级：队列研究、自身前后对照试验、非随机同期对照试验。
（3）Ⅲ级：病例对照、横断面研究。
（4）Ⅳ级：病例分析、病例报告、专家评述。
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