【摘要】：在此之前，也曾有过唯一一项能够针对靶点基因进行操作，并获得普及的技术诞生，即获得了2007年诺贝尔生理学或医学奖的“基因敲除小鼠”。为了研究某个基因的功能，需要先将其破坏掉，也就是进行所谓的基因敲除，观察会发生什么现象。而且，想要培养“基因敲除小鼠”，还存在另一项极大的制约——必须借助一种特殊的细胞——胚胎干细胞。通过基因敲除技术，我们明白了许多种基因的功能，大大提高了对基因的认识水平。
在此之前，也曾有过唯一一项能够针对靶点基因进行操作，并获得普及的技术诞生，即获得了2007年诺贝尔生理学或医学奖的“基因敲除小鼠”。
为了研究某个基因的功能，需要先将其破坏掉，也就是进行所谓的基因敲除，观察会发生什么现象。一直以来，我们利用这种方法解析出了很多基因的功能，建立了超过500种病症的小鼠模型。然而，这项技术同样存在一大难题：培养“基因敲除小鼠”，是一项需要耗费相当多的时间与精力的困难工作，熟练的研究人员也要花半年到一年左右时间才能完成。而且就算顺利培养出了“基因敲除小鼠”，也有可能什么变化都没能观察到。大学研究生院的硕士生或博士生课程时间通常为两到三年，只勉强够培养出一只“基因敲除小鼠”，写完论文。
而且，想要培养“基因敲除小鼠”，还存在另一项极大的制约——必须借助一种特殊的细胞——胚胎干细胞。胚胎干细胞只有在受精卵刚开始发育时的某段非常特殊的时期才能提取到，而且只有少数动物——比如大鼠和小鼠，才能生成。
即便如此，依然有许多人在使用这项技术。为本书的撰写做出了巨大贡献的京都大学iPS细胞研究所的山中伸弥教授亦是其中一员。如序言所述，山中教授在年轻时曾为了学习基因敲除技术而远渡重洋，赴美留学，由此可见该技术的魅力之大。因为这曾是唯一能逐个考察每种基因功能的技术。
通过基因敲除技术，我们明白了许多种基因的功能，大大提高了对基因的认识水平。然而，因为实验的难度过高，据说有不少研究生在这个领域耗费了两三年时间之后却一无所获，无法毕业。
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