在美国什么才能算药

在美国什么才能算药

经验不能决定药效

美国FDA，即美国药物食品管理局，是负责对所有在美国市场销售的药物和食品进行安全质量管理与监督的官方结构。美国FDA的一个核心观点是，无论病人还是受过专业训练的医生，不经过一套科学的检验系统的测试，都没有能力凭自己的经验来评价、判断、决定一种新药或新的治疗方案是否有效。

一个著名案例是药物己烯雌酚。医生们认为，一些妇女服用己烯雌酚可以防止流产，实践中有一些服过该药的妇女也确实没有流产，很明显这表明该药非常有效。但后来进行的严格的科学试验表明：该药对治疗流产不仅绝对无效，而且对腹中的胎儿有副作用。所以美国FDA不会认为“中华瑰宝，伤科圣药”的历史美誉，“都在用，很有效”的实践成果，可以作为这个药物可靠的依据。它只相信科学的检验系统。

药物必须有明确的药理

所谓药理，就是先搞清人的疾病是因何发生，然后可以用什么样的物质去抑制。在美国FDA的眼里，药理一般得是细胞、分子水平上的认识，它可不承认什么“伤风、失调”的说法。比如针对胆固醇过高引起的疾病，科学家们用了几十年时间研究人体是如何制造和利用胆固醇的，在20世纪70年代，他们发现了一种名字叫甲羟基戊酸的化学物质，在合成胆固醇的一系列生物化学反应中扮演非常关键的角色。参与合成甲羟基戊酸的酶名字叫HMG-CoA还原酶，抑制该酶的活性就能减少合成甲羟基戊酸。下一步工作是寻找化合物，如果一个化合物能抑制这个HMG-CoA还原酶，或者能阻止机体的细胞正常使用这种酶，就可以减少甲羟基戊酸的产量，最终减少体内胆固醇的产量。接下来寻找这个化合物，又是一个艰难的过程。

药物一定要经过试管和动物实验

在不断地研究探索中，科学家们终于找到了几种化合物，接下来就能在试管里培养的细胞中做实验。在这样的实验中，药物直截了当地作用在目标上，容易产生明显的效果，然而人是一个复杂的有机整体，机体的各个部分之间存在着各种复杂的相互影响和相互作用。因此，下一阶段，研究人员需要做动物实验，在动物身上测试药物化合物的效果、有什么样的毒副作用、多少用药量是安全的、动物身体会对药物做出什么样的反应等。

药物必须经过大样本随机对照双盲临床试验

经过动物实验后，合格的化合物终于可以在人体上试验了。临床试验分为三期，每一期都有针对性地检验药效、毒副作用等。试验中要做到样本够大、试验对象随机选择，然后把试验对象分成几组，有的给吃试验用的新药，有的给吃安慰剂，有的给吃已经上市的药……整个过程中试验对象和医生都不知道哪组吃的是什么。

研制药物的一般特征

简单几段话，根本无法总结美国一个药物被确定的复杂过程。这套检验系统决定了一种药物研制不是单个人能干得了的，必须大军团协同作战，而且必须以现代科技作为辅助手段。这是一件既漫长又耗资巨大的事情，根据1993年的统计，在美国一个新药开发周期平均是八年半，花费约3.6亿美元。虽然够艰难，但能成功就是幸运，事实上，每5000种候选药物，只有5种能够进入临床试验，而最终只有一种能够被获准上市。你想都不能想象得到，在20世纪60年代，美国FDA的这套检验系统出现之前，美国的非处方药竟有30万种之多，1966年美国FDA着手进行了整顿，检查发现绝大部分非处方药只含有很少有效成分或基本没有，由此就剔除很大一部分。接着又剔除了许多种所谓的有效成分，当然含这些成分的药物也随之被剔除。目前美国的药物市场已经清净了许多。（本节内容根据颖河《认识药物》、方舟子《现代药物是怎么开发出来的》《“达菲”是怎么炼成的》整理）