在美国进行采访的过程中,我们切身地体会到,基因组编辑技术的出现,使得那些以往治疗困难或根本令人束手无策的病症有了治愈的可能性。同时我们也了解到,已经有企业先行一步,开始了针对癌症的研究。
癌症在人类的死因中高居前列。想要将基因组编辑技术应用到癌症治疗之中的并不只有张锋博士(第三章详述)。制药巨头瑞士诺华制药有限公司(Novartis Pharma)在2015年与美国的基因改造公司(Intellia Therapeutics)展开了合作。基因改造公司是一家于2014年新成立的生物初创公司,总部设立于美国东海岸的波士顿。
我们到访之时,实验室启用还没多久,看起来很新,有不少设备尚未投入使用。公司目前正在进行的是针对血液的癌症——白血病的治疗药物的开发,据悉,顺利的话,不久后就能开始临床试验了。
这家公司正在进行的白血病治疗药物的开发,其实是对一种叫作“CAR‐T细胞免疫疗法”的改良。通常而言,当癌细胞在体内生成,或是在接受抗癌治疗的过程中,存在于患者体内的免疫细胞(其中的一种被称作T细胞)的功能就会遭到削弱。理论上,T细胞会对癌细胞发起攻击,但癌细胞为了逃避这些攻击,会玩弄各种“小伎俩”,一边躲避免疫细胞,一边进行增殖。CAR‐T细胞免疫疗法则是通过抑制癌细胞的这种“主要免疫回避机制”,增强免疫功能,从而达到抑制癌细胞增殖的目的。
这原本是由以色列的一个研究组在1993年所设计出的治疗方法。日本信州大学医学院的中泽洋三讲师对此总结道[10],该疗法首先向采取自患者体内的T细胞中导入外源基因(人工T细胞受体基因),然后进行培养增殖,再将其重新送回患者体内。然而在以往,为了向T细胞中导入外源基因,一直都采用的是病毒载体(virus vector)[11]这一方法,需要具备高难度的操作技巧。
着眼于此,基因改造公司将视线投向了基因组编辑技术,希望能开发出一种更为简单高效的方法。他们所考虑的方案是,能否对取自普通捐献者而非患者体内的T细胞进行基因组编辑(采用TALEN技术),提高其性能,然后再注入患者体内。如果这种疗法真的能实现,那么就有希望让数量远超以往的更多白血病患者,以更快的速度和更低的费用接受治疗了。据悉,与基因改造公司展开合作的诺华制药公司,已经在美国国内针对这一治疗方法展开了临床试验,并且获得了极有可能治疗白血病的结果。基因改造公司的最高研发负责人托马斯·巴恩斯(Thomas Barnes)博士做出了如下发言:
“对于各种不同癌症的治疗,该选择哪种基因组编辑方式才是最优方案?如今全世界的科学家都在探索这个问题。只要掌握了CRISPR‐Cas 9,就有可能有针对性地处理各类患者。眼下,我们人类的医疗事业正在发生前所未有的巨变。”
免责声明:以上内容源自网络,版权归原作者所有,如有侵犯您的原创版权请告知,我们将尽快删除相关内容。