临床试验的类型

试验设计的主要目的是控制偏倚，较准确地得到处理因素（如某种药物或疗法）的真正效应，即结果必须是药物或疗法所引起的效应。

临床试验设计的方法很多，例如实验设计中的完全随机设计、配对或配伍组设计、序贯设计、拉丁方设计、析因设计等，而且实验设计和专题调查设计的某些方法可应用于临床试验。临床试验最常见的类型有随机对照试验、非随机同期对照研究、交叉试验和序贯试验。

1．随机对照试验　随机对照试验（randomized　controlled　trial，RCT）是临床试验中应用最广的一种。将符合标准的研究对象随机分为试验组和对照组（或多个比较组），分别接受试验措施和对照措施，同时观察一定时期，比较研究组和对照组的结果。对照组是产生试验组对象的总体人群的一个随机样本，代表性较好；研究组和对照组随机分配，同时观察，可比性好。但是，在实际的工作中完全随机往往难以实现。

2．非随机同期对照试验　非随机同期对照试验（non－randomized　concurrent　controlled trial）是对照组和试验组的对象同时进入研究，但是研究对象进入哪一组并非随机分配。这样的方法简便易行，易为研究对象和观察者所接受，有时是出于满足伦理学要求，但是这样的研究设计试验组和对照组可比性往往较差，易影响临床试验的结论。例如，研究某新药的疗效，将一个医院的病人作为试验组，另一个医院的病人作为对照组，工作简便，易于进行，但两组间的可比性难以保证。

3．前后对照试验　临床前后对照试验分为同一病例自身的前后对照试验和不同病例的前后对照试验。

（1）自身前后对照试验：对同一批受试对象分两个阶段，分别接受两种处理措施，并进行效果比较，以说明两种治疗措施的效果。因为是同一批个体，故前后两个阶段不需再分层，但两个阶段的观察期必须相同。

自身前后对照试验主要应用于慢性多发性疾病的治疗效果评价。由于是自身两个阶段疗效比较，可排除个体差异，结果可信。但若观察时间过长，使两阶段开始前后病情不一致，导致可比性差，亦可存在顺序效应，因此对“洗脱期”的长短应有适当估计。

（2）不同病例前后对照试验：以现在开始的前瞻性研究作为试验组，以既往的研究资料作为对照组，进行效果比较。因研究对象来自不同的总体，研究时期不同步，可比性难以保证，结果说服力较差。

4．交叉设计试验　交叉设计试验（cross－over　design　trial）即在试验过程中将研究对象随机分为两组，在第一阶段，一组人群为试验组，给予某一治疗措施，另一组则为对照组，给予另一治疗措施，经过一定时期后，两组对换治疗措施，进行第二阶段试验。研究期间内，两种治疗措施都交叉用于每个研究对象，可进行患者自身疗效的比较，或不同患者间的疗效比较。

交叉设计试验应用随机分组，避免了组间差异，且同一患难与共者，前后分别接受两种治疗措施，消除了个体间的差异，故效果观察较准确，但两阶段治疗可能存在顺序效应，亦不适用于急性病变的观察。此类设计仍需要在两阶段试验中设立一定时间长度的洗脱期（washout period），主要用于评价慢性易复发疾病，如哮喘，溃疡病等。

此外，还有在临床试验中常用的析因设计、类试验设计等，具体内容见第6章。